艾伏尼布(Ivosidenib,商品名:拓舒沃/Tibsovo),是全球及首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变癌症的强效口服靶向抑制剂。这一创新藥物的出现,为IDH1突变型癌症患者提供了新的治 疗希望,尤其在急性髓系白血病(AML)和胆管癌的治 疗中展现出显著疗效。
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二、适应症与临床疗效
艾伏尼布在多个癌症领域均表现出显著的疗效,具体如下:
急性髓系白血病
适用于IDH1突变的复发/难治性AML患者,以及75岁以上或无法耐受强化化疗的新发AML患者。
单藥治 疗复发/难治性AML的完全缓解率(CR)可达36.7%,中位总生存期(OS)为9.1个月。
与阿扎胞苷联合用于新发AML,中位OS显著延长至24.5个月。
胆管癌
适用于IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。
临床试验显示,中位无进展生存期(PFS)达2.7个月,显著优于组的1.4个月。
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