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帕唑帕尼(votrient)是一种多激酶抑制剂,除了治疗晚期肾癌,帕唑帕尼获批的适应症还有晚期软组织肉瘤,这主要是因为帕唑帕尼涵盖众多靶点,而涵盖的靶点与肿瘤病理血管的生成、肿瘤的生长和肿瘤的进展密切相关,所以帕唑帕尼的适应症也不止一个。众所周知软组织肉瘤不仅是恶性肿瘤,还包括多种类型,帕唑帕尼对所有的软组织肉瘤都有效吗? 印泰康海外医疗【微信:YTK779】
帕唑帕尼(votrient)虽获得了软组织肉瘤的适应症,但对于脂肪性STS或胃间质肿瘤疗效尚未确定。软组织肉瘤包括皮下组织、肌肉、肌腱、血管、结缔组织间隙以及空腔器官支柱基质等。但发生在骨骼、网状内皮系统、神经胶质等部位的除外。常见的如恶性纤维组织细胞瘤/高度恶性多形性肉瘤、脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤、滑膜肉瘤和恶性外周神经鞘瘤都从属于软组织肉瘤。
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印泰康海外医疗整理:培唑帕尼首个FDA获批用于化疗失败除脂肪肉瘤之外转移性软组织肉瘤的二线治疗,其III期PALETTE 1 (EORTC 62072)临床研究,入组369例非脂肪肉瘤年龄超过18岁以上的软组织肉瘤患者,既往接受过少于4线的治疗并且至少接受过一次蒽环类的治疗,按照2∶1比例随机分组,培唑帕尼800 mg/天,其主要的研究终点中位无进展生存期(PFS)为4.6个月(95%CI 3.7, 4.8),对照组为1.6个月(95%CI 0.9, 1.8),中位总生存期(OS)为12.5个月(95%CI 10.6,14.8),对照组为10.7个月(95%CI 8.7,12.8)。与在日本人群中开展的真实世界研究 2 中培唑帕尼疗效和安全性数据一致,整体人群:中位PFS:15.4周,中位OS:11.2个月。
另外,在培唑帕尼联合TCR-105在血管肉瘤研究的数据于2019年ESMO年会上报道,入组128例晚期接受二线以下化疗的血管肉瘤患者,结果培唑帕尼组中位PFS为4.3个月而培唑帕尼联合TCR-105组为4.2个月, 结论:虽然联合组疗效没有优于单药组,但是整体的耐受性上佳。
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