培米替尼通过抑制癌细胞细胞内的FGFR激酶而阻止肿瘤的生长和扩散。 也是第一个也是唯一一个获美国FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物。胆管癌又称为胆道癌，是一种难治性而且高位的恶性肿瘤，
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胆管癌致死率极高，晚期患者的5年生存率仅为5%，可见其带来的癌症对身体影响是巨大的，近几年来，随着对靶向药物深入研究，目前胆管癌已经有治疗的靶向药问世，给患者带来新的希望，目前，今天重点提到的是Pemazyre（pemigatinib培米替尼）也被称为希望之星。
培米替尼是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，是美国、日本、欧盟批准的第一款针对胆管癌的靶向疗法，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。
由于胆管癌是一种医疗需求严重未满足的毁灭性癌症，Pemazyre之前已被授予了孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格、加速评估。推荐剂量：在开始使用Pemigatinib治疗之前，请确认是否存在FGFR2融合或重排。建议剂量为在21天周期内每天口服13.5mg,连续14天，然后停药7天。继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
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