全球首个早衰症药物Zokinvy在美国上市:寿命均匀耽误2.5年!

时间 :2021-06-29 作者 : 来源: 浏览 : 分类 :健康养生
Eiger是一家致力于开发和商业化靶向疗法治疗严重罕见和超罕见疾病的生物制药公司。近日,该公司宣布,已在美国市场推出Zokinvy(lonafarnib),该药于2020年11月获得美国FDA批准,用于治疗早衰症(Progeria,又称:哈金森-

Eiger是一家致力于开辟和贸易化靶向疗法医治严重罕有和超罕有疾病的生物制药公司。近日,该公司颁布发表,已在美国市场推出Zokinvy(lonafarnib),该药于2020年11月取得美国FDA核准,用于医治早衰症(Progeria,又称:哈金森-吉尔福德早衰综合征,HGPS)和早衰样核纤层卵白病(Progeroid Laminopathies,PL)患者,下降灭亡风险。在临床实验中,Zokinvy医治将灭亡率下降了60%(p=0.0064),均匀寿命耽误2.5年。很多患者利用该药物已跨越10年。

值得一提的是,Zokinvy是全球第一个获批医治早衰症和早衰样核纤层卵白病(PL)的药物。在核准的同时,FDA颁布给Eiger一张罕有儿科疾病优先审查凭证(PRV),以嘉奖该公司在早衰症范畴做出的凸起进献。在11月23日,Eiger颁布发表,已将这张PRV以9500万美元出售,按照早衰症研究基金会(PRF)的合作和供给和谈,Eiger保存了50%的收益,即4750万美元。

Eiger首席商务官Eldon Mayer暗示:“Zokinvy是为已被证实能下降早衰症患者灭亡风险的药物。为了实行对患者的许诺,我们成立了Eiger OneCare, 这一综合性打算,包罗由专业护理司理、报销专家供给的个性化撑持、为合适前提的患者供给的配合付费支援和旨在帮忙追求Zokinvy医治的患者的其他患者撑持办事。”

在美国,年夜大都已肯定的Zokinvy及格患者已经由过程Eiger的全球扩年夜准进打算接管了Zokinvy医治,今朝已插手到Eiger OneCare,这将有助于顺遂过渡到Zokinvy贸易供给。

在美国,Zokinvy经由过程优先审查法式取得核准,该药今朝也在接管欧洲药品办理局(EMA)的加快评估。此前,Zokinvy已被美国FDA和欧盟EMA授与医治早衰症和早衰样核纤层卵白病的孤儿药资历(ODD)、被FDA授与冲破性药物质格(BTD)和罕有儿科疾病资历(RPDD)。

早衰症和早衰样核纤层卵白病(PL)是一怪异的、超罕有、遗传性早衰性疾病,可致使儿童过早朽迈,加快年青患者的灭亡。若未经医治,早衰症儿童将死于心脏病,均匀灭亡春秋14.5岁。据估量,全球约有400例早衰症儿童、200例PL儿童,此中年夜约180例儿童和年青成人已被早衰症研究基金会(The Progeria Research Foundation)确认,此中年夜约20人在美国、23人在欧洲。

Zokinvy是一种初创的、口吃法尼基转移酶按捺剂(FTI),可阻断早衰卵白的法尼基化。该药是一种疾病批改疗法,在早衰症儿童和年青成人中具有明显的保存好处。在早衰症患者中,Zokinvy将灭亡率下降了60%(p=0.0064),均匀保存时候增添了2.5年。最多见的不良反映是胃肠道反映(吐逆、腹泻、恶心),年夜大都为轻度或中度(1级或2级)。很多早衰症患者已接管了延续10年以上的Zokinvy医治。

早衰症(HGPS)是一种罕有的、致命的儿童加快朽迈的遗传性疾病。该病是由编码核纤层卵白A(lamin A)的LMNA基因中的一个点突变引发的,发生法尼基化异常的、有毒性的早衰卵白(progerin)。核纤层卵白A是细胞核布局支架的一部门,在细胞核布局和功能方面阐扬主要感化。早衰症儿童会死于影响数百万正常朽迈成人的不异疾病——动脉硬化,但患儿灭亡的均匀春秋为14.5岁。早衰症疾病表示包罗严重发育不全、硬皮病样皮肤、全身脂肪营养不良、脱发、关节挛缩、骨骼发育不良、全身动脉粥样硬化加快、血汗管功能降落和中风。据估量,在全球规模内,约有400例早衰症儿童患者。

早衰样核纤层卵白病(progeroid laminopathies)是由核纤层卵白A(lamin A)和/或Zmpste24基因的一系列突变引发的加快朽迈的遗传,这些突变发生分歧于早衰卵白的法尼基化卵白。固然不发生早衰卵白,但这些基因突变会致使与早衰卵白有堆叠但有区分的疾病表示。总的来讲,在全球规模内,早衰样核纤层卵白病的病发率可能高于早衰症。

lonafarnib是Eiger公司从默沙东授权取得,该药是一种特征光鲜的、处于后期开辟阶段的、以法尼基转移酶为靶点的口服活性按捺剂,法尼基转移酶是经由过程名为异戊二烯化的进程介入卵白质的润色。早衰卵白是一种法尼基化的异常卵白,被以为不克不及被切割,致使与核膜慎密连系,从而致使核膜形态的改变和随后的细胞毁伤。lonafarnib可阻断早衰卵白的法尼基化,已被证实可明显下降早衰症儿童的灭亡风险。

除医治早衰症和早衰样核纤层卵白病以外,Eiger公司也正在开辟lonafarnib医治丁型肝炎病毒(HDV)传染。2018年12月底,FDA和EMA别离授与了lonafarnib医治丁型肝炎病毒传染(HDV)的冲破性药物质格(BTD)和优先药物质格(PRIME)。lonafarnib可按捺肝细胞内HDV复制的异戊二烯化步调,在病毒组装阶段阻断病毒生命周期。

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