GEN:2021年值得存眷的7年夜生物制药趋向

时间 :2021-06-29 作者 : 来源: 浏览 : 分类 :健康养生
编译/newborn近日,美国《基因工程与生物技术新闻》杂志(Genetic Engineering & Biotechnology News,GEN)发布了《2021年值得关注的7大生物制药趋势》。文章指出,在2019年底发布《2020年值得关

编译/newborn

近日,美国《基因工程与生物手艺新闻》杂志(Genetic Engineering & Biotechnology News,GEN)发布了《2021年值得存眷的7年夜生物制药趋向》。

文章指出,在2019年末发布《2020年值得存眷的8年夜生物制药趋向》时,没有人能预感到COVID-19及其带来的疾病、灭亡和经济粉碎,也没人能预感到多量产业和学术研究职员将竞相开辟数百种新的和从头定位的疫苗和药物。固然生物制药正由COVID-19所主导,这促使了研究和贸易勾当的激增,但该行业也看到了一些成长,这些成长将使生物制药行业在COVID-19获得节制以后取得进一步的成长。

COVID-19年夜风行和其他热点范畴鞭策了风险本钱(VC)融资到达新的高度,同时鞭策了新一轮并购勾当和初次公然刊行(IPO)的增添。传统药物发现和细胞疗法和基因疗法的临床和贸易化勾当增添。投资者热中于新兴手艺,这些手艺具有供给新疗法的潜力,包罗基因组编纂和合成生物学。

以下是相干专家及生物制药行业职员在GEN访谈、或其他陈述及公然声明中提到的与生物制药相干的7个趋向。

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COVID-19:终点线闪现

客岁11月,当辉瑞和BioNTech的mRNA疫苗BNT162b2在3期临床实验取得阳性成果时,终结COVID-19年夜风行的但愿被唤起。以后,辉瑞和BioNTech敏捷为BNT162b2申请了告急利用授权(EUA)。当Moderna陈述了其候选疫苗mRNA-1273的进展时,这类但愿获得了增强。

其他使人鼓舞的进展包罗FDA核准了第一种COVID-19疗法,即来自吉祥德从头定位开辟的抗病毒药物Veklury(remdesivir,瑞德西韦)。

客岁12月,2款疫苗(mRNA-1273和BNT162b2)与瑞德西韦一路博得了FDA的颔首。后续,将有更多的疫苗插手抗击COVID-19行列,包罗AZD1222(阿斯利康/牛津年夜学)、JNJ-78436735(强生旗下杨森制药)、NVX-CoV2373(Novavax)、MRT5500(Translate Bio/赛诺菲)、V591(默沙东),和赛诺菲和葛兰素史克正在开辟的一款疫苗。

投行杰富瑞(Jefferies)股票阐发师Michael J.Yee在11月18日颁发的研究陈述显示,跟着多种新疫苗的核准,疫苗接种能力估计将增加近150倍,从2020年第四时度的3500万人增加到2021年第四时度的50亿人。

在药物方面,瑞德西韦极可能会结合市场上的2种抗体疗法,即bamlanivimab(礼来)和REGEN-COV2(再生元),用于医治轻度至中度COVID-19。美国FDA在客岁11月已授与这2款抗体疗法EUA,为2款疗法终究取得核准摊平了道路。另外,瑞德西韦与礼来抗炎药Olumiant(baricitinib)的结合医治方案也行将取得核准,该方案在客岁11月收成EUA,合用于医治住院的COVID-19患者。

2

基因疗法:年夜药企,年夜买卖

年夜型制药公司已真正对基因医治发生了乐趣,估计在2021年及今后将扩年夜管线。拜耳10月份赞成以高达40亿美元的价钱收购Asklepios BioPharmaceutical(AskBio),2天后诺华又以2.8亿美元的价钱收购了眼科基因疗法开辟商Vedere Bio。罗氏赞成破费高达18亿美元利用Dyno Therapeutics公司的CapsidMap平台来开辟下一代腺相干病毒(AAV)载体,用于医治中枢神经系统疾病的基因疗法和肝脏定向递送的疗法。

另外,在Homology公司发布苯丙酮尿症(PKU)基因疗法pheNIX的I/II期实验(NCT03952156)阳性数据后3天,辉瑞对其投资了6000万美元。在生物手艺巨子中,渤健和Sangamo Therapeutics正在开辟Sangamo的基因调控疗法候选药物,这项合作可能为Sangamo带来跨越27亿美元的收进。

2021年的一个延续挑战将是避免基因疗法临床实验引发的悲剧。客岁10月,Lysogene表露,一位得了II型粘多糖病(MPS IIIA)的5岁女孩在一项旨在评估该公司LYS-SAF302的II/III期实验(NCT03612869)中灭亡。

在5月至7月时代,Audentes Therapeutics(已于2020年1月以30亿美元的价钱被安斯泰来收购)确认其基因疗法AT-132医治X连锁肌小管性肌病(XLMTM)的I/II期实验(NCT03199469)中3例患者灭亡。这3例患者均来自高剂量队列(17人),他们接管了3×10的14次方vg/kg的高剂量AT132。Audentes称,所有3例灭亡的患者都表示出较着的特点,包罗春秋较年夜、体重较重和有肝胆疾病的证据。

这无疑是一个警钟,提示该范畴要加倍细心地斟酌剂量递增,加倍正视CMC(化学、制造和节制),而不是简单地进步效率。虽然有患者灭亡,但基因疗法并没有看到1999年17岁男孩杰西·盖尔辛格(Jesse Gelsinger)接管基因医治灭亡后致使的全部行业障碍。

按照再生医学同盟(Alliance for Regenerative Medicine)的数据,基因疗法融资同比增加近三倍,到2020年第三季度增加178%,到达35亿美元。2020年1月至9月,融资额飙升114%,至120亿美元。该同盟在2020年第三季度记实了373个基因医治实验,比第二季度的359个增添了4%,但仅略高于2019年第三季度陈述的370个。在这些实验中,115个处于1期临床、223个处于2期临床,32个处于3期临床。

3

基因组编纂: CRISPR吸引力渐浓

基因组编纂在11月份显示,它也能激发年夜笔资金的合作。礼来许诺将投进高达27亿美元,利用Precision BioSciences的ARCUS?基因组编纂平台,从杜氏肌营养不良症(DMD)起头,研究和开辟潜伏的遗传疾病体内医治方式。拜耳投资部分拜耳“奔腾打算”(Leaps by Bayer)带领了对Metagenomi的6500万美元A轮融资,这是一家基于CRISPR的基因编纂系统的开辟商,用于开辟细胞和基因疗法。

CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals正继续研究CTX001,这是一种CRISPR-Cas9基因编纂疗法,6月份在2名输血依靠性β-地中海贫血患者显示了概念验证,并在另外一名镰状细胞病患者中证实了其有用性。今朝,CTX001在2项I/II期临床实验中进行评估,这也是由美国公司援助的基因编纂候选疗法的第首批临床研究。

贸易研究公司(Business Research Company)在11月发布的一份市场陈述展望,全球CRISPR手艺市场将从2020年的16.5亿美元增加到2023年的25.7亿美元,在2030年将跃升至67亿美元。一旦正在进行的关于谁发现了CRISPR-Cas9的法令争辩获得解决,估计该市场将增加更快。

4

融资:风投、并购、IPO延续强劲增加

本钱延续流进生物制药范畴,创记载的风险投资就表白了这一点。这一趋向估计将在2021年延续下往,并购勾当、IPO和更普遍的股市也将强劲增加。

普华永道(PwC)和世邦魏理仕(CB Insights)发布的季度MoneyTree陈述显示,2020年第三季度,在生物制药相干行业的投资到达创记载的59亿美元,此中仅生物手艺范畴投资的104宗买卖就到达39亿美元,是2019年第三季度陈述的74宗买卖的19亿美元的两倍多。

普华永道美国制药和生命科学公司合股人Ousmane Caba对GEN称:“生物手艺和生命科学行业仿佛并没有遭到COVID-19年夜风行的太年夜影响,该范畴IPO、买卖和并购并没有因COVID-19而遏制。”

Caba暗示,近几个月来有2个身分鞭策了融资。一个身分是将数据利用于生物学的能力。第三季度最年夜的风投接管者是Recursion,这是一家数字生物公司,在拜耳的率领下完成了2.39亿美元的D轮逾额认购融资。另外一个身分是药物开辟商和投资者匹敌击癌症的持久乐趣,出格是经由过程合用于多种癌症的手艺。

Caba察看到,在2020年,聚焦癌症帮忙鞭策了一系列巨额并购买卖。吉祥德在10月份完成了对Immunomedics的210亿美元收购。Illumina打算以80亿美元收购癌症血液检测开辟商Grail,买卖将于2021年完成。Grail利用数据的能力也使该公司颇具吸引力。

在2020年,初次公然刊行股票市场也表示强劲。EvaluatePharma的数据显示,在2020年前三季度,生物制药公司在51次IPO中总共融资93.2亿美元,是2019年前三季度41次IPO融资36亿美元的两倍多。总的来讲,生物科技股在2020年时代取得了健康的增加。

5

药物开辟:阿尔茨海默将迎来主要监管决议

2021年最受存眷的药物开辟故事之一将是美国FDA是不是核准aducanumab,这是渤健与卫材正在合作开辟的一款阿尔茨海默氏症(AD)候选药物,今朝正在接管优先审查,方针步履日期为2021年3月7日。

在客岁11月,aducanumab碰到了意想不到的障碍。FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会进行了投票表决,成果委员会专家几近周全否认了该药。2019年3月,渤健遏制了2项3期临床研究EMERGE和ENGAGE,缘由是实验没有到达首要终点。同年10月,渤健陈述称,EMERGE实验的一个更年夜的数据集已可用,并显示出明显改良临床指标。渤健还指出,在ENGAGE实验中,来自一部门患者的数据撑持了EMERGE实验的新结论。

晨星(Morningstar)医疗策略师Karen Andersen估计,aducanumab在2021年头将收到一封完全回应函,要求在核准进步行另外一次年夜范围实验,在2024年取得核准的几率在40%。若是渤健收到完全回应函,该公司将不能不决议是继续投资aducanumab,仍是将精神集中在一种近似的抗体BAN2401上,后者已在III期研究中。aducanumab要末会引发更多针对AD项目标存眷,好比罗氏和礼来的项目,要末会下降对基于断根淀粉样卵白斑块医治的热忱。

Karen Andersen指出,不管哪一种体例,我们都但愿继续投资其他感化机制,出格是tau,和其他可以或许更好地穿过血脑樊篱的医治方式,例如Denali的富亮氨酸反复激酶2的小份子按捺剂(渤健取得授权),或基于RNA的医治方式,如渤健与Ionis合作开辟的疗法。

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细胞疗法:融资速度惊人增加

进进2021年,细胞疗法的开辟将继续取得进展。客岁11月,PerkinElmer赞成以约3.83亿美元收购Horizon Discovery Group,这笔买卖旨在将基因编纂和基因调控东西添加到其主动化生命科学发现和利用基因组解决方案组合中。客岁11月,赛诺菲斥资约3.64亿美元收购了天然杀伤细胞疗法开辟商Kiadis Pharma。这些疗法年夜多集中于癌症,但也有一款处于临床前开辟的疗法是针对COVID-19。

有2家年夜型制药公司完成了专注于细胞疗法开辟的举措措施。客岁9月,武田制药在其位于波士顿的研究总部内开设了一家新的R&D细胞疗法出产工场。同年10月,安斯泰来斥资1.2亿美元开设一家新工场,专注于细胞疗法的研发和制造。

细胞疗法融资正以惊人的速度增加。按照再生医学同盟(Alliance for Regenerative Medicine)的数据,截至2020年11月,细胞疗法融资在第三季度到达30亿美元,全年已到达110亿美元,别离增加97%和242%。评估细胞疗法的I期实验数目,从2019年前三个季度的41个增添到2020年前三个季度的50个,但II期和III期实验数目有所降落。整体而言,截至2020年第三季度,细胞疗法临床实验数目从218个削减到202个。

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合成生物学:投资诱惑力愈来愈年夜

SynBioBeta比来分享了一些数据,表白合成生物学对投资者的诱惑力愈来愈年夜。2020年上半年,该行业融资总额到达30.41亿美元(触及56家公司)。2019年上半年,这一数字为19亿美元(触及65家公司)。最年夜的一笔融资7亿美元,是由Sana Biotechnology筹集的,这是一家工程细胞疗法开辟商。

合成生物学的金钱列车一向延续到下半年。2020年9月,Zymergen筹集了3亿美元资金,旨在鞭策其向3万亿美元的化工和材料行业扩大;加快其用于电子利用的生物制造透明膜的制造;并将其他利用于电子、农业、消费者护理和医疗保健的产物贸易化。

SynBioBeta开创人John Cumbers博士比来在《福布斯》上颁发评论称,COVID-19并没有阻碍由合成生物学鞭策的年夜约4万亿美元的生物经济。

事实上,COVID-19鞭策了合成生物学行业成长,并将在2021年继续鞭策成长。2020年5月,Ginkgo Bioworks召募了7000万美元资金,用于开辟年夜范围的测试根本举措措施。7月份,该公司颁布发表从美国国立卫生研究院(NIH)RADx-ATP项目取得了4000万美元的嘉奖,以操纵新一代测序手艺扩大其用于SARS-CoV-2检测的主动化手艺。

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