2021年最受等候的上市新药TOP 10

时间 :2021-06-29 作者 : 来源: 浏览 : 分类 :健康养生
编译 | 柯柯每到新的一年,都会有新药获批的希望。然而今年的预期尤其高,因为在2020年的灾难年之后,人们对成功的乐观情绪再度高涨。根据2026年的全球销售预测,医药外媒网站Fierce Pharma对2021年最受期待的新药上市进行了排名。候选

编译 | 柯柯

每到新的一年,城市有新药获批的但愿。但是本年的预期特别高,由于在2020年的灾害年以后,人们对成功的乐不雅情感再度高涨。

按照2026年的全球发卖展望,医药外媒网站Fierce Pharma对2021年最受等候的新药上市进行了排名。候选药物带来了各类各样的争议、期看和青云之志。不外,它们都是潜伏的重磅产物,估量到2024年,排名上的每种药物都将在市场获得颤动的地位,乃至比我们2026年的展望还要早到达预期。

1、aducanumab

公司:渤健/卫材

顺应症:老年痴呆症

估计2026年发卖额:48亿美元

没有比渤健的抗淀粉样β抗体aducanumab获批医治老年痴呆症更值得喝彩或思疑的了。

在AdComm年夜会上,委员会谢绝了aducanumab,并表示出了鄙弃,在斟酌了两个3期临床研究成果,和1b期研究呈现的差别,研究延续得出前后混浊的成果。

使人惊奇的是,8个月后,渤健坚称阐发数据“不准确”。该公司以为,这是基于一个较小的数据集,接管年夜剂量aducanumab医治的患者较少。额外的数据确切显示,该药物削减了患者临床功能降落,是以渤健决议申请上市核准。

这就是为何aducanumab依然在这个最受等候的药物上市名单上。在上个月的摩根年夜通医疗会议上,渤健高管告知投资者,他们对AdComm的否决感应惊奇,并指出委员会的投票不具束缚力。

由于此前有过可以参考的案例,Sarepta杜氏肌营养不良症(DMD)药物Exondys 51虽然临床数占有限,美国FDA咨询小组的建议也是负面的,但仍在2016年取得核准;Sarepta的Vyondys 53最初在2019年8月被美国FDA否决,但同年12月却又不测取得了绿灯。值得注重的是,aducanumab的核准与Sarepta药物一样,经由过程了由比利·邓恩(Billy Dunn)主任带领的美国FDA神经科学小组。

一些市场察看人士以为,虽然AdComm投了否决票,但美国FDA仍在斟酌核准,渤健股价是以年夜幅上涨。若是取得核准,估量该药物2021年的发卖额为2.71亿美元,2022年的发卖额为7.65亿美元,但到2026年将到达49.4亿美元。

2、NVX-CoV2373

公司:Novavax

顺应症:COVID-19疫苗

估计2026年发卖额:27.3亿美元

Novavax在2020年的年夜部门时候里都在开辟COVID-19疫苗。当辉瑞和Moderna成为头条新闻时,Novavax启动了包罗3万名介入者的3期研究在内的后期临床开辟后,取得了16亿美元的Warp Speed运营拨款。

在本年一月下旬,该公司在英国的3期临床实验中陈述了89%的疗效,在南非的2B期实验中有60%的疗效,在后一研究中跨越90%的患者传染了本地呈现的仿佛更具毒性的B.1.351菌株。Novavax是第一家具有关于新呈现的变异病毒主要实验数据的疫苗制造商,其临床数据增添了愈来愈多的证据,证实现有COVID-19疫苗对B.1.351可能不那末有用。

Novavax已于1月初起头研究针对新呈现菌株的研发工作。

固然Novavax正在美国进行的实验估计不会在3、4月发布数据,但正在与美国FDA商谈基于其英国实验数据评估疫苗的可能性,但今朝还没有明白的谜底。该公司估计其疫苗将初次在英国上市。

在制造业,Novavax已成立了一个全球收集,并许诺每一年出产20亿剂疫苗,打算在第二季度向美国当局供给1.1亿剂。出产延迟延缓了其在美国和墨西哥的疫苗实验,但它在买卖和合作方面的速度已加倍。

Evaluate估计,Novavax-COVID-19疫苗2021年(第一年)的发卖额为23.7亿美元,展望2026年的总发卖额将连结在27.3亿美元。

3、efgartigimod

公司:Argenx

顺应症:IgG介导的本身免疫性疾病

估计2026年发卖额:25亿美元

Argenx公司efgartigimod有看成为第一个抗FcRn类药物取得核准,据SVB Leerink的阐发师称,到2030年该类药物的方针市场额仅在美国便可能到达200-250亿美元。

该公司比来向美国FDA提交了efgartigimod医治全身型重症肌无力(gMG)的申请,并估计本年将向日本和欧盟的监管机构提交一样的申请。

在3期实验Adapt中显示,efgartigimod可以经由过程改良比抚慰剂更年夜比例患者的症状来医治MG。在乙酰胆碱受体(AChR)抗体检测阳性的实验患者中,67.7%服用efgartigmod的患者对重症肌无力平常糊口勾当(MG-ADL)评分应对,而抚慰剂组患者应对比例仅29.7%。至于医治反映的延续时候,56.8%对efgartigmod最少有8周的反映,34.1%的患者最少有12周的反映。

这标记着FcRn类的第一阶段3的成功。竞争敌手、优时比抗FcRn药物rozanolixizumab将于本年发布3期MG实验成果;强生旗下Momenta客岁6月发布了其主导产物nipocalimab的2期中期阳性成果;Immuvent的IMVT-1401在客岁8月取得2a期实验成功后,但比来发现患者胆固醇程度升高后,暂停了一项普遍的2b期实验;而Alexion的ALXN1830(之前的SYNT001)仍处于初期研发。

按照SVB Leerink的一份陈述,给药路子和频率多是一个关头的区分特点。两位专家都以为,年夜大都患者更喜好皮下打针而不是静脉打针。Efgartigimod今朝是静脉打针(IV),可是Argenx正在摸索一种皮下打针制剂,并对这两种剂型进行了50人的gMG桥接研究。优时比和Immunovent的药物是皮下打针的,Momenta是IV剂型,而Alexion两种药物剂型都有。

Argenx和它的FcRn竞争敌手一样,正在摸索普遍的本身免疫顺应症,包罗原发性免疫性血小板削减症、平常性天疱疮和叶状天疱疮、慢性炎症性脱髓鞘性多发性精神病、温热性本身免疫性溶血性贫血、甲状腺眼病等。

4、bardoxolone methyl

公司:Reata Pharmaceuticals

顺应症:慢性肾病

估计2026年发卖额:25亿美元

雅培公司最初于2010年许诺向Reata公司供给4.5亿美元,以取得在美国境外发卖bardoxolne methyl的权力。次年,雅培又投进4亿美元,作为开辟Reata公司本身免疫性肌病并将其贸易化的全球合作的一部门。

但是,该药物在2型糖尿病和4期慢性肾病的临床实验研究中呈现了题目。服用bardoxolne methyl的人群中间血管疾病致使的灭亡率增添,这使得研究戛但是止。Reata又回到原点上,把工作职员裁人对折,从头斟酌药物的潜伏用处。

2014年,Reata将bardoxolne methyl推向了新顺应症肺动脉高压(PAH)的2期实验。它还起头在两种类型的遗传性肾病中实验该药物:阿尔波特综合征和常染色体显性多囊肾病。与此同时,从雅培拆分出来的艾伯维在2019年颁布发表退出合作,用那时的8.5亿美元投资换取3.3亿美元现金。Reata将这一分开回因于艾伯维作为一家公司的成长和阔别肾病。

就在2019年底,Reata发布了3期实验积极数据,显示接管bardoxolne methyl医治因阿尔波特综合征致使慢性肾病患者在48周后肾功能有所改良,停药4周后延续好转。阿尔波特综合征是致使肾功能衰竭的第二年夜常见缘由,在美国影响多达60000人。今朝这类环境还没有医治方式。

Evaluate指出,bardoxolne methyl初期的发卖展望很少,本年获批后估计只有几百万美元收进。不外,该药物将在2024年敏捷到达颤动一时的地位,发卖额到达11.2亿美元,2026年将进一步加快至25亿美元。

5、Deucravacitinib

公司:百时美施贵宝(BMS)

顺应症:牛皮癣等炎症性疾病

估计2026年发卖额:22.1亿美元

2020年11月BMS称,在一项针对中度至重度斑块型银屑病患者的3期实验中,TYK2按捺剂deucravacitinib的疗效跨越了Otezla。与后者比拟,服用这类新药的病人皮肤状态改良得更好。本月早些时辰,在第二次近似的3期研究中,deucravacitinib的疗效再次击败了Otezla。

在该药物的2期实验中,天天两次服用3毫克deucravacitinib患者在第12周银屑病面积和严重水平指数(PASI)评分最少削减75%的患者百分比到达69%。

实验的成果撑持了美国FDA在2014年核准该药物。而deucravacitinib的3期临床实验中获得响应的数据验证,那就意味着对PDE4按捺剂Otezla的竞争将加倍剧烈。

在2020年的前9个月,安进Otezla的发卖额到达15.8亿美元,比客岁同期增加了15%,但因为COVID-19的呈现而有所放缓。除银屑病以外,BMS以为TYK2通路还可以作为其他炎症性疾病的靶点,如狼疮、银屑病性关节炎和炎症性肠病。

6、Inclisiran

公司:诺华

顺应症:高胆固醇血症

估计2026年发卖额:20.1亿美元

诺华新收购的药物incisiran原打算在2020年末前取得美国FDA核准,但客岁12月,出人意表地收到了一份答复信,表达了FDA对该PCSK9药物用于高胆固醇患者的耽忧。

Inclisiran本年获批的命运仍不开阔爽朗。诺华首席履行官瓦斯纳·拉西姆汉(Vas Narasimhan)比来告知记者,固然这家瑞士制药商估计将在第二或第三季度摆布对美国FDA的要求作出回应,但尚不肯定该机构终究是不是会查抄其出产工场,是以“很难就尔后的时候表颁发评论”。但基于诺华的遍及预期,与流感疫情相干的发卖放缓将在2021年下半年前消除,到年末核准inclisiran仍有可能。

因为incisiran在美国的监管命运悬而未决,该公司客岁12月将该药物以Leqvio品牌名在欧盟申请了核准并获批,比原打算提早了6个月。上述意年夜利工场是诺华用于此核准的打算的一部门。

更好的医治允从性多是inclisiran的一年夜卖点。在该药物的Orion临床项目中显示,分歧亚组患者的LDL-C程度下降了48%-52%。这类疗效凡是被以为与现有的两种PCSK9抗体(安进Repatha和赛诺菲/再生元的Praluent)相当。但这两种药品是每两到周围由患者自行给药一次,而inclisiran是由专业医护职员在两次初始剂量后每六个月打针一次。

在2015年进进美国市场后,Praluent和Repatha面对着本钱效益监管机构和付款人的订价压力,其发卖额仍远低于行业察看人士最初展望的重磅药物程度。在2020年第三季度,这两种药物中表示较好的Repatha实现发卖额2.05亿美元,同比增加22%。为了不同类先辈所履历的订价审查,诺华从一起头就暗示,将在之条件出的本钱效益规模内对inclisiran进行订价。临床与经济研究所的一份最新陈述将incisiran的本钱效益价钱定为每一年3600-6000美元,与这两种抗体药物今朝的标价5400美元和5850美元连结一致。

截至本年1月,EvaluatePharma估量,2026年Repatha总发卖额为19.7亿美元,赛诺菲/再生元Praluent的全球发卖额仅为6.69亿美元。二者都低于那时inclisiran的估量20.1亿美元。

7、SRP-9001

公司:Sarepta Therapeutics

顺应症:DMD

估计2026年发卖额:18.8亿美元

Sarepta已有两种上市的DMD药物:Exondys 51和Vyondys 53,用于特定的患者亚群。但这两种药物的核准此前引发了人们的存眷,由于它们是基于单臂实验中的替换终点。Sarepta但愿经由过程基因医治SRP-9001改变这类状态,但2期实验数据来看,将来的路会很艰巨。

Sarepta以抚慰剂对比的体例设计了SRP-9001的2期实验,除微肌营养不良卵白的表达较基线程度有所改良外,它还将称为北极星动态评估(NSAA)的17点活动功能量表的转变作为其配合的首要终点。但是一月份发布的数据显示,该基因疗法掉败了。

但在接管SRP-9001医治的儿童中,研究职员记实到48周时NSAA均匀比基线程度进步1.7分,而抚慰剂组进步0.9分。这一差别太小,没法逾越统计明显性边界。Sarepta指出,在基线查抄时,患者的健康状态不服衡是致使掉败的缘由。

Sarepta但愿从2期研究中获得的经验教训能指点公司进行更好的3期实验设计,并且该公司在这方面不会单打独斗。2019年底,罗氏预支了11.5亿美元,此中包罗4亿美元的股权投资,用于采办SRP-9001在美国之外的权力,潜伏的里程碑到达17亿美元。

这笔买卖的巨额金额反应了在缺少医治选择的环境下,一种成功的DMD药物的市场潜力。在2020年第三季度,Exondys 51和Vyondys 53共带来了1.214亿美元的发卖额,而这些发卖额只来自于它们对准的年夜约20%的DMD患者。

8、Adagrasib

公司:Mirati Therapeutics

顺应症:KRAS G12C突变阳性癌症

估计2026年发卖额:17.4亿美元

KRAS曾被以为是不成治愈的癌症靶标,但很快就有可能迎来美国FDA核准的第一种药物。

安进sotorasib(AMG 510)有看成为这第一个药物,该公司在2020年12月中旬申请其药物用于接管过医治的KRAS G12C突变非小细胞肺癌患者。但Mirati Therapeutics的adagrasib紧随厥后,EvaluatePharma阐发师以为,最少就今朝而言,它是比安进疗法更好的选择。

Sotorasib的美国FDA审批申请基于2期实验的数据。按照比来活着界肺癌会议上颁发的CodeBreak 100实验的最新成果,该药物在37%的KRAS G12C突变的NSCLC患者中激发反映,反映延续时候中位数为10个月,37%的总有用率,但仍低于adagrasib(MRTX849)在其正在进行的1/2期Krystal-1实验中获得的45%总有用率。

单一疗法只是一个切进点。SVB Leerink团队指出,结合实验可能会带来更多的可能性。本年晚些时辰,Mirati可能会陈述1/1b期adagrasib与默沙东PD-1阻断剂Keytruda结合一线医治非小细胞肺癌的数据,和与礼来EGFR按捺剂Erbitux结合二线医治结直肠癌的数据。

截至本年1月,EvaluatePharma估计2026年adagrasib的发卖额为17.4亿美元,而到那时,安进及此中国合作火伴百济神州的sotorasib发卖额估计为15.1亿美元。

9、Bempegaldesleukin

公司:Nektar Therapeutics

顺应症:玄色素瘤、肾细胞癌等癌症

估计2026年发卖额:17.2亿美元

其候选药bempegaldesleukin是一种CD122靶向的IL-2通路冲动剂,简称bempeg,今朝正在与BMS的Opdivo结合进行四个3期实验,包罗转移性玄色素瘤、肾癌、肌肉浸润性膀胱癌和术后玄色素瘤。

到今朝为止,该公司已看到了有但愿的数据。11月,Nektar陈述说,20名转移性玄色素瘤患者中有90%(18人)对bempeg-Opdivo结合疗法有反映。按照经常使用的RECIST指标,患者的靶病变巨细削减了100%。研究中77%的患者在2年后还在世。

在1月摩根年夜通医疗会议上,Nektar发布了转移性玄色素瘤的实验打算,设定在2023年上市。以后,估计2022年将发布转移性肾癌、肌肉浸润性膀胱癌的数据,估计2023年上市。

该公司自1990年以来一向在利用其进步前辈的聚合物共轭手艺平台来润色药物化学布局。它已向安进、默沙东、辉瑞和优时比供给了手艺,并开辟了本身的候选药物。

Evaluate以为,bempeg在2025年的预期发卖额为12.7亿美元的根本上,在2026年的年发卖额为17.2亿美元。

10、Bimekizumab

公司:优时比(UCB)

合用于:牛皮癣

估计2026年发卖额:16.3亿美元

抗银屑病的单克隆抗体疗法正在不竭增添,但UCB但愿本年能用bimekizumab打进市场。这类抗IL-17A和IL-17F的打针液在实验中与强生Stelara和诺华畅销药Cosentyx中进行了疗效对照。

2020年6月在美国皮肤病学会颁发Stelara头仇家研究显示,85%的bimekizumab患者在16周时银屑病症状的面积和严重水平削减了90%或更年夜。59%的患者呈现完全皮肤断根(PASI100)。在统一时候内,Stelara则只帮忙一半的患者到达PASI90,21%的患者到达PASI100。7月,UCB颁布发表,bimekizumab在第16周和第48周的PASI100方面表示出优于secukinumab。

Evaluate在6月写道,Cosentyx实验的数据可能对UCB很有参考价值,Evaluate估计2026年的发卖额为16.3亿美元。

UCB的一个耽忧是,范围较小的制药公司是不是可以或许在银屑病方面与营销预算复杂的药企睁开竞争。艾伯维Skyrizi和修美乐、诺华Cosentyx、礼来Taltz和安进Otezla只是少数几个在主流电视告白上破费数百万打造品牌的银屑病药物。

但今朝,美国FDA和欧洲EMA已接管了bimekizumab生物制剂许可证申请(BLA),用于医治中重度斑块型银屑病患者。正在进行的3期临床实验中正在评估该药物医治其他疾病,包罗银屑病性关节炎、强直性脊柱炎、非放射轴性脊柱炎和化脓性汗腺炎。

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