2021年下半年值得存眷的8项关头临床实验

时间 :2021-06-29 作者 : 来源: 浏览 : 分类 :健康养生
编译 | newborn2021年上半年对生物技术来说是历史性的,美国FDA批准治疗阿尔茨海默病的新药,这是一个有争议的决定,将影响深远。多款疫苗和抗体药物帮助控制了COVID-19大流行,同时,针对癌症常见基因驱动因素的首个药物获得了监管批准。

编译 | newborn

2021年上半年对生物手艺来讲是汗青性的,美国FDA核准医治阿尔茨海默病的新药,这是一个有争议的决议,将影响深远。多款疫苗和抗体药物帮忙节制了COVID-19年夜风行,同时,针对癌症常见基因驱动身分的首个药物取得了监管核准。

近日,国外生物制药网站BioPharma Dive发布了《2021年下半年值得存眷的TOP8关头临床实验》。文章指出,在接下来的6个月摆布的时候里,还有更多的药物在期待侧重要的临床实验成果。例如,基因编纂的主要时刻行将到临,一种备受存眷的抗病毒药物可能会改变COVID-19的医治体例;2款基因疗法可能给神经疾病患者带来新的但愿……以下是对TOP8关头临床实验的先容。(保举浏览:2021年上半年值得存眷的关头临床实验有哪些?)

01

研发公司:默沙东/Ridgeback Biotherapeutics

疾病范畴:COVID-19

药物种别:抗病毒药物

临床实验:NCT04575597

默沙东正在与Ridgeback Biotherapeutics合作开辟一种名为molnupiravir的抗病毒药物,该药客岁从埃默里年夜学取得了许可。在初期测试中,molnupiravir可帮忙近期呈现COVID-19症状的患者更快地断根病毒。本年6月,默沙东与美国当局告竣了12亿美元的供给和谈。

若是实验证实molnupiravir可以庇护患者免受COVID-19最坏成果的影响,那末该药可能成为医治COVID-19的第一种口服药物,并将成为再生元、礼来、Vir生物手艺公司静脉打针抗体药物的便利替换品。辉瑞、Atea制药公司与合作火伴罗氏、诺华与合作火伴Molecular Partners,也正在临床实验中测试口服疗法。但这些口服疗法的临床进度慢于默沙东,后者估计本年晚些时辰取得3期临床实验成果,可能在9月之前。

02

研发公司:Intellia Therapeutics

疾病范畴:转甲状腺素卵白淀粉样变性

药物种别:基因编纂

临床实验:NCT04601051

CRISPR基因编纂在曩昔一年中获得了重猛进展。将CRISPR开辟作为一种基因组编纂方式的2位科学家詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)和艾曼纽·夏彭蒂耶(Emmanuelle Charpentier)取得了诺贝尔化学奖。

此刻,CRISPR的下一个里程碑可能行将到来。由詹妮弗·杜德纳配合创建的Intellia Therapeutics公司将很快发布基因编纂医治罕有疾病转甲状腺素卵白淀粉样变性(transthyretin amyloidosis)的初期实验成果,这是一种可能致使心脏和神经毁伤的致命性疾病。

与CRISPR和Vertex在体外进行基因编纂的医治方式分歧,Intellia Therapeutics公司的医治是直接注进血液。这是一种风险更年夜的方式,由于它触及直接在体内改变DNA。但这是一种远不那末复杂的进程,若是被证实是平安有用的,将可以或许年夜年夜扩大CRISPR手艺的利用规模。

积极的临床成果也将使Intellia Therapeutics成为Alnylam、Ionis、辉瑞的一个潜伏竞争敌手,这3家公司均有医治转甲状腺素卵白淀粉样变性的药物上市。Alnylam和Ionis已证实禁止突变的转甲状腺素卵白的堆集可以帮忙医治疾病。Intellia Therapeutics旨在操纵基因编纂来实现一样的方针。

03

研发公司:Arcus Biosciences/吉祥德

疾病范畴:肺癌

药物种别:单克隆抗体

临床实验:NCT04262856

罗氏和默沙东的初期研究表白,在免疫查抄点按捺剂医治方案中插手抗TIGIT抗体可以进步疗效。吉祥德、百时美施贵宝、百济神州、葛兰素史克和其他公司也插手了此中,使TIGIT靶点成为肿瘤学范畴最具竞争力的比赛之一。一些后期实验正在进行中。

TIGIT阻断剂的下一个关头时刻可能行将到来,Arcus Biosciences将发布一项研究的2期成果,该研究正在2药方案和3药方案中对domvanalimab进行测试,每种方案都触及一种查抄点按捺剂,用于医治肺癌。这一成果也可能对吉祥德发生影响,该公司客岁在一个普遍的同盟中取得了Arcus几款药物的许可选择权力,此中包罗domvanalimab。但这也可能为触及TIGIT阻断剂的科学争辩供给洞察,由于domvanalimab在晚期癌症测试中的设计与其他一些TIGIT阻断药物分歧。

04

研发公司:赛诺菲/葛兰素史克

疾病范畴:COVID-19

药物种别:疫苗

临床实验:NCT04904549

在COVID-19年夜风行的初期,赛诺菲和葛兰素史克这2个疫苗竞争敌手构成了一个分歧平常的同盟,配合开辟一种预防COVID-19的疫苗。两家公司都有几十年的疫苗制造经验,并依托一种成熟的方式来制造疫苗。两家公司取得了20亿美元的资金来帮助其COVID-19疫苗开辟工作,这是美国当局对疫苗开辟商最年夜的投资之一。

不外,赛诺菲和葛兰素史克的尽力还没有获得成效。两边在客岁12月发现首个候选疫苗太弱,没法进进后期测试时,就打消了该疫苗。另外,与赛诺菲和葛兰素史克一样,Novavax公司的疫苗也采取了一种较传统的方式,比来也颁布发表了积极的研究成果。

不外,赛诺菲和葛兰素史克仍可能在抗击COVID-19方面阐扬主要感化。一种进级版的疫苗——佐剂重组卵白COVID-19候选疫苗在2期测试中被证实是有用的,两家公司已将这款疫苗推动至一项触及3.5万人的3期临床实验。该实验于5月下旬启动,将测试疫苗的2种配方,别离针对初期风行的D.614毒株和B.1.351变异毒株,并可能在第四时度取得成果。

若是成功的话,赛诺菲和葛兰素史克的这款佐剂重组卵白疫苗将可能帮忙疫苗还没有普及的地域,并作为增强疫苗用于那些打针过其他疫苗的人群。

05

研发公司:UniQure

疾病范畴:亨廷顿病

药物种别:基因疗法

临床实验:NCT04120493

在本年3月份的持续2周内,3个备受存眷的亨廷顿病项目都被弃捐了——1个来自罗氏/Ionis,另2个来自生物手艺公司Wave Life Sciences。

罗氏/Ionis的药物名为tominersen,曾作为第一款潜伏的亨廷顿病疾病批改疗法进进了后期临床测试。初期的研究表白,tominersen可以下降与亨廷顿病紧密亲密相干的一种突变卵白的程度。但是,这类药物的结果比抚慰剂差,缘由尚不清晰。

这些掉败激发了关于若何靶向亨廷顿病内涵生物学的题目,并进步了UniQure公司AMT-130基因疗法成功的风险。与其他亨廷顿病的疗法一样,好比罗氏/Ionis的tominersen,UniQure的疗法旨在下降一种有毒卵白质的程度,只是体例分歧罢了。其设法是起首禁止突变基因发生卵白质。

本年晚些时辰,UniQure将发布该项目标初步数据,出格是第一批接管医治的患者的脑部扫描成果和其他生物学测试成果。这些成果将是初步的,不克不及证实AMT-130是不是能改变亨廷顿病的历程。但它们应当会显示这类医治方式是不是像预期的那样有用。对蒙受了持续挫折的亨廷顿病新药研发,这将是值得等候的。

06

研发公司:Mirati Therapeutics

疾病范畴:肺癌

药物种别:小份子

临床实验:NCT03785249

上月底,安进取得了美国FDA的核准,推出了首个针对KRAS的药物Lumakras,KRAS是癌症中最多见的突变基因。几十年来,研究职员一向试图设计出可以或许阻断该基因所编码卵白质的药物,但都以掉败了结,这使得Lumakras的核准上市成了一个重年夜的科学和医学里程碑。

但增进安进得以成功的研究冲破也为其他公司打开了年夜门。位于美国圣地亚哥的生物手艺公司Mirati Therapeutics是进展最快的公司之一,本年晚些时辰,位于美国圣地亚哥的生物手艺公司Mirati Therapeutics将发布其KRASG12C按捺剂adagrasib的数据,可能撑持向FDA提交核准申请。

这将是自客岁秋季Mirati发布adagrasib医治晚期非小细胞肺癌初期研究发现以来的首批成果。若是adagrasib可以或许比肩安进Lumakras或表示更优,那末Mirati的市场估值可能会比其今朝的约80亿美元还要高。

另外,Mirati估计还将表露其研究中接管adagrasib与默沙东PD-1按捺剂Keytruda结合医治的另外一组患者的概念验证数据。后一项数据特别主要,由于虽然adagrasib仿佛有用,但年夜大都患者对医治没有反映。是以,结合用药被以为是第一代KRAS按捺剂获得持久成功的关头。

07

研发公司:Seres Therapeutics

疾病范畴:溃疡性结肠炎

药物种别:微生物组药物

临床实验:NCT03759041

客岁8月,Seres Therapeutics成为第一家胪陈一种微生物组药物关头实验成功成果(医治艰巨梭菌传染)的公司。以后,其他公司如Finch Therapeutics和Rebiotix等也报导了近似药物的阳性成果。该范畴的第一项核准申请文件可能会在来岁提交。

但微生物组疗法可能用于医治更多的疾病,从炎症到癌症,这使得Seres行将发布的一项临床研究成果成为该范畴进展的一个主要证据。该公司不久将陈述一项2b期研究的数据,该研究测试了一种名为SER-287的微生物组药物对轻中度溃疡性结肠炎(一种炎症性肠病)患者的疗效。

Seres公司的药物SER-287是由一组肠道细菌构成,并封装在胶囊中,不具有免疫按捺感化。按照本年早些时辰颁发在《Gastroenterology》杂志上的数据,1期实验的平安性与抚慰剂类似。若是在中期实验中发现有用,这类药物有潜力成为现有药物的更平安的替换品或潜伏的配对疗法。

08

研发公司:Sarepta Therapeutics

疾病范畴:杜氏肌营养不良症

药物种别:基因疗法

临床实验:NCT03769116

来自基因疗法医治杜氏肌营养不良症的第一个抚慰剂对比成果显示,Sarepta公司的基因疗法SRP-9001在2期临床测试中未能到达其首要方针,这一成果激发了对Sarepta公司项目和今朝杜氏肌营养不良症基因疗法项目标质疑。此前敏捷申请核准的打算幻灭了,Sarepta公司股价也被腰斩。

但是,Sarepta宣称,因为一些患者病情较轻,致使告终果呈现误差,并将其归罪于随机化法式。Sarepta将有机遇在发布2期研究中终究改用基因疗法的抚慰剂患者数据来证实这一料想。最后一次实验随访估计将在12月进行,以后Sarepta打算揭盲这项研究。若是取得积极成果,将有助于加强行业对Sarepta公司项目和全部DMD基因医治范畴的决定信念。

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